CRISPR Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy
CRISPR-Cas9テクノロジーを癌治療に利用することは、腫瘍の編集効率が低く、既存のデリバリーシステムの潜在的な毒性によって妨げられてきました。ここでは、新しいアミノイオン化脂質を使用するCas9 mRNAおよびsgRNAの配信のための安全で効率的な脂質ナノ粒子（LNP）について説明します。 PLK1に対するCRISPR-LNP（sgPLK1-cLNP）を攻撃的な同所性神経膠芽腫に1回脳内注射すると、in vivoで最大70％の遺伝子編集が可能になり、腫瘍細胞のアポトーシスが引き起こされ、腫瘍の成長が50％抑制され、生存率が30％向上しました。播種性腫瘍に到達するために、cLNPも抗体標的化送達用に設計されました。 EGFRを標的としたsgPLK1-cLNPの腹腔内注射は、播種性卵巣腫瘍への選択的取り込みを引き起こし、in vivoで最大80％の遺伝子編集を可能にし、腫瘍増殖を阻害し、生存率を80％増加させました。腫瘍のinvivoでの遺伝子発現を破壊する能力は、癌の治療と研究のための新しい道を開き、非癌組織の標的遺伝子編集のための潜在的なアプリケーションを開きます。
advances.sciencemag.org/cgi/content/short/6/47/eabc9450
2020/11/18
Science2694
コメントは受け付けていません。